Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治

Geron公司日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。根据新闻稿，Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来，经过近40年的等待，产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。（药明康德微信公号）

华东医药全球首创 ADC 药物索米妥昔单抗注射液新适应症 IND 获 NMPA 批准

华东医药全球首创ADC药物索米妥昔单抗注射液新适应症IND获NMPA批准近日，华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP00830），由中美华东与美国合作方ImmunoGen,Inc.合作开发的索米妥昔单抗注射液（ELAHERE，MirvetuximabSoravtansineInjection，研发代码：IMGN853、HDM2002）临床试验申请获得批准，适应症为联合贝伐珠单抗用于二线含铂化疗后未出现疾病进展的叶酸受体α（FRα）阳性复发性铂敏感上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。

美国FDA宣布加速批准由第一三共和阿斯利康联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu，用于治疗不可切除或转移性HER2阳

美国FDA宣布加速批准由第一三共和阿斯利康联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC]3+）实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。之前新闻稿指出，Enhertu是首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法。此前，它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗转移性HER2阳性实体瘤。（证券时报）

百时美施贵宝 140 亿美元收购 Karuna 囊获潜在 “first-in-class” 疗法

百时美施贵宝140亿美元收购Karuna囊获潜在“first-in-class”疗法百时美施贵宝（BristolMyersSquibb）和KarunaTherapeutics宣布达成最终收购协议。根据该协议，百时美施贵宝同意以总额约为140亿美元收购Karuna公司。通过此次收购，百时美施贵宝将获得Karuna的潜在“first-in-class”疗法KarXT（xanomeline-trospium），此药物用于治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA）已被美国FDA受理，PDUFA目标日期为2024年9月26日。根据新闻稿，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

美FDA允许进口中国产抗癌药 以缓解美供应短缺问题

美FDA允许进口中国产抗癌药以缓解美供应短缺问题美国食品药品管理局（FDA）正在放宽对进口某些化疗药物的规定，作为解决癌症治疗药物短缺的一种方式。据《华尔街日报》报道，FDA说，将允许中国齐鲁制药将一种名为顺铂（cisplatin）的化疗注射液出口到美国；该产品尚未获得FDA的批准，且药瓶上有中文标签。该机构上星期五（6月2日）还称，将允许一家最近几个月因违规生产而被通报的印度工厂恢复向美国出口某些癌症药物，前提是获得第三方对其质量的认证。该机构称，将灵活地促进其他顺铂产品和化疗药物的供应。FDA专员卡利夫（RobertCaliff）在一条推文中说：“FDA认识到稳定安全地供应肿瘤方面关键药物的重要性，特别是那些用于潜在治疗或延长生命的药物。”卡利夫称，该机构将确保短缺期间使用的产品对病人是安全的。顺铂是一种广泛使用的化疗药物。根据美国国家癌症研究所的数据，所有癌症患者中有10%到20%的人接受过这种药物的治疗。科学家认为，自1975年以来，顺铂和类似药物将睾丸癌的死亡率降低了三分之二。顺铂也被用于治疗肺癌、膀胱癌、宫颈癌和卵巢癌。FDA的数据显示，自2月份以来，此药一直处于供应短缺状态。据报道，美国医生近几个月来不得不对一些癌症药物进行配给。美国癌症协会首席执行官克努森（KarenKnudsen）上个月说：“对于全国各地的癌症患者而言，某些癌症药物的短缺已经成为一个严重的、威胁生命的问题……一些短缺药物没有有效的替代品。”她说，有限的供应可能导致患者的治疗延误、病情恶化。

强生 Opsynvi 单片剂组合疗法获 FDA 批准

强生Opsynvi单片剂组合疗法获FDA批准强生23日宣布美国FDA批准其Opsynvi单片剂组合疗法，用于长期治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)为II-III级的肺动脉高压(PAH)成人患者。Opsynvi的获批使得强生PAH产品组合覆盖所有指南推荐的PAH靶向路径。据悉，Opsynvi是首个获FDA批准的PAH单片剂组合疗法。美国FDA对Opsynvi的批准主要基于关键的ADUE临床3期研究结果，其中Opsynvi证明与他达拉非或马昔腾坦单药治疗相比，患者在接受治疗16周后在肺血管阻力(PVR)上有了更大的降低。