CRISPR 基因编辑疗法获美国 FDA 批准

CRISPR基因编辑疗法获美国FDA批准当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻稿称，批准福泰制药（VertexPharmaceuticals）和瑞士基因编辑公司CRISPRTherapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogeneautotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。根据新闻稿，Casgevy是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

诺华制药口服 PNH 新药获 FDA 批准上市

诺华制药口服PNH新药获FDA批准上市诺华制药周三宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准其Fabhalta(iptacopan)上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的首个口服单药疗法。该疗法预计将于12月在美国上市。资料显示，Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，作用于免疫系统的替代补体途径，全面控制血管内外的红细胞(RBC)破坏。这款药物被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

罗氏抗癌辅助疗法 Alecensa 获美国 FDA 批准

罗氏抗癌辅助疗法Alecensa获美国FDA批准罗氏旗下基因泰克当地时间4月18日宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准罗氏公司的Alecensa用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者在肿瘤切除术后的辅助治疗。Ⅲ期研究显示，与化疗相比，Alecensa可将疾病复发或死亡风险降低76%。新闻稿称，Alecensa是首个获批用于治疗经手术切除肿瘤的早期ALK阳性NSCLC患者的ALK抑制剂。

BlueBird 收跌超 40% 创历史上最大单日跌幅，美国 FDA 批准其基因疗法但发出最严厉的警告

BlueBird收跌超40%创历史上最大单日跌幅，美国FDA批准其基因疗法但发出最严厉的警告临床阶段的生物技术公司BlueBirdBio（BLUE）收跌40.54%，创2013年6月份美国IPO以来最差单日表现，美国食品药品管理局（FDA）虽然批准该公司用于治疗镰形红细胞（sicklecell）的基因疗法，但也针对该基因疗法发出最为严厉的警告，称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌。CRISPRTherapeuticsAGADR（CRSP）收跌8.08%，该公司用于治疗镰形红细胞（sicklecell）的基因疗法获得FDA批准。该疗法的合作开发伙伴福泰制药（VRTX）收跌1.07%。

美国食品药品管理局（FDA）批准第一种基因疗法，该疗法 Casgevy 用于治疗镰形红细胞（sickle cell）。

美国食品药品管理局（FDA）批准第一种基因疗法，该疗法Casgevy用于治疗镰形红细胞（sicklecell）。该疗法由波士顿福泰制药（Vertex）和瑞士CRISPRTherapeuticsAG开发，采用赢得诺贝尔奖的医学技术。单人医疗成本大约为200万美元。福泰制药（VRTX）目前跌1.19%，CrisprADR（CRSP）短线跳水日内整体跌1.9%。纳斯达克生物科技指数维持超过0.5%的跌幅。