百时美施贵宝 CAR-T 疗法获美国 FDA 批准

百时美施贵宝CAR-T疗法获美国FDA批准百时美施贵宝当地时间5月30日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。新闻稿称，Breyanzi是目前唯一获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗B细胞恶性肿瘤患者。

CRISPR 基因编辑疗法获美国 FDA 批准

CRISPR基因编辑疗法获美国FDA批准当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻稿称，批准福泰制药（VertexPharmaceuticals）和瑞士基因编辑公司CRISPRTherapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogeneautotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。根据新闻稿，Casgevy是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

强生 Opsynvi 单片剂组合疗法获 FDA 批准

强生Opsynvi单片剂组合疗法获FDA批准强生23日宣布美国FDA批准其Opsynvi单片剂组合疗法，用于长期治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)为II-III级的肺动脉高压(PAH)成人患者。Opsynvi的获批使得强生PAH产品组合覆盖所有指南推荐的PAH靶向路径。据悉，Opsynvi是首个获FDA批准的PAH单片剂组合疗法。美国FDA对Opsynvi的批准主要基于关键的ADUE临床3期研究结果，其中Opsynvi证明与他达拉非或马昔腾坦单药治疗相比，患者在接受治疗16周后在肺血管阻力(PVR)上有了更大的降低。

益普生原发性胆汁性胆管炎疗法 Iqirvo 获美国 FDA 批准

益普生原发性胆汁性胆管炎疗法Iqirvo获美国FDA批准益普生（Ipsen）当地时间6月10日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已加速批准Iqirvo（elafibranor）80毫克片剂与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为单药疗法治疗对UDCA不耐受的患者。新闻稿称，Iqirvo是近十年来首个获批用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎的新药。益普生已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交监管申请，预计两家机构将在2024年下半年作出最终监管决定。

罗氏恩曲替尼新适应症在华获批

罗氏恩曲替尼新适应症在华获批据罗氏制药官微消息，中国国家药品监督管理局（NMPA）近日批准了罗圣全®（通用名：恩曲替尼胶囊）用于治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者。据了解，2022年7月，恩曲替尼在中国获批，用于治疗12岁及以上NTRK融合阳性实体瘤。同年8月，获批用于治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。两种适应症已于2024年1月1日起纳入国家医保。

艾伯维 “first-in-class” ADC 获 FDA 完全批准

艾伯维“first-in-class”ADC获FDA完全批准艾伯维（AbbVie）今天宣布，美国FDA已完全批准其“first-in-class”抗体偶联药物（ADC）Elahere（mirvetuximabsoravtansine）用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者既往接受过至多3种全身治疗方案。根据新闻稿，Elahere是首个在铂类耐药卵巢癌患者上显示带来总生存期（OS）改善的疗法。