一种白血病药物可能对 “渐冻症” 有疗效

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，试验对象增至26名“渐冻症”患者，连续治疗24周。试验结果显示，半数以上患者症状发展得到控制，且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过，有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。（新华社）

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效

一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，试验对象增至26名“渐冻症”患者，连续治疗24周。试验结果显示，半数以上患者症状发展得到控制，且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过，有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。来源：雪球7X24资讯

海思科：获得 HSK16149 胶囊新适应症药物临床试验批准通知书

海思科：获得HSK16149胶囊新适应症药物临床试验批准通知书海思科(002653)3月31日晚间公告，公司于近日收到国家药监局下发的创新药HSK16149胶囊《药物临床试验批准通知书》，拟用于治疗中枢神经病理性疼痛适应症。HSK16149胶囊已于2022年10月提交了糖尿病周围神经痛适应症NDA申请，又于2023年9月提交带状疱疹后神经痛适应症NDA申请，目前均正在进行技术审评。

蔡磊出现肌肉萎缩 凳子长时间坐不住 已捐1亿元攻克渐冻症

蔡磊出现肌肉萎缩凳子长时间坐不住已捐1亿元攻克渐冻症蔡磊在2019年确诊了渐冻症，之后走上了推动“解冻”病症的漫漫征途。渐冻症是一种罕见病，被世界卫生组织列为五大绝症之首，学名肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这是运动神经元病中的一种，患者逐渐出现全身肌肉萎缩、无法说话、无法吞咽、无法呼吸，直至死亡，迄今为止，渐冻症病因不明，且无法治愈。专家表示，渐冻症的病因目前不十分明确，国内外研究均显示约5%-10%的的病例可能与基因缺陷及遗传有关。另有约90%的患者病因不明，有部分环境因素，如病毒感染、重金属、中毒、免疫、外伤等都可能参与疾病的发生。今年1月份，蔡磊与夫人再捐出1亿元，用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目。据介绍，他一年前就卖房卖车，决定打光自己的最后一颗子弹，如今推动了一些国内研究开展。蔡磊表示，资助这些研究对科研成果商业利益没有追求，唯一期望的就是能实现50万名渐冻症患者的生命救治。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1426351.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1426351.htm

三生国健：重组抗 IL-4Rα 人源化单克隆抗体注射液获得《药物临床试验批准通知书》

三生国健：重组抗IL-4Rα人源化单克隆抗体注射液获得《药物临床试验批准通知书》三生国健公告，近日，公司重组抗IL-4Rα人源化单克隆抗体注射液（研发代号：SSGJ-611）收到国家药品监督管理局核准签发的儿童及青少年（6周岁≤年龄<18周岁）中重度特应性皮炎临床试验《药物临床试验批准通知书》，目前SSGJ-611在中国成人中重度特应性皮炎临床试验已进入III期，慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症的II期临床试验已经完成首例患者入组，慢性阻塞性肺疾病（COPD）适应症的II期临床试验正在进行中。

北京今年将大幅缩短药物临床试验获批时间

北京今年将大幅缩短药物临床试验获批时间近日，“全力抓落实、确保开门红”主题采访在北京市市场监管局举行。北京市市场监管局党组书记、局长高念东表示，在国家近期公布的经营主体发展质量评价中，北京位居全国第一，反映出北京市经营主体具有很好的发展潜力。“今年，我们将优化药品补充申请审评审批程序改革试点，提升临床试验启动效率和药物研发速度，努力让患者用上疗效更好的药。”“今年以来，我们积极争取并参与两项国家试点。”高念东说，“一是优化药品补充申请审评审批程序改革试点，大幅压缩核查和检验的技术审评用时，以及持有人的申请获批时间，从200个工作日降至60个工作日；二是加快药物临床试验申请审评试点，大幅缩短临床试验获批时间，提升临床试验启动效率和药物研发速度，努力让患者用上疗效更好的药。”（新京报）