国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加

国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加国家药监局副局长黄果6月14日在国务院政策例行吹风会上表示，在服务临床用药需求方面。药监局将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。这里还有一组数据，例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。

网民建议加大罕见病药品研发和引进力度，国家药监局答复

网民建议加大罕见病药品研发和引进力度，国家药监局答复来自河北石家庄的网民“雪艳”、来自安徽合肥的网民“翔翔妈”等多地罕见病患者及家属建议，加大对国内药企研发罕见病治疗药物的资金帮扶力度，建立完善配套的药品快速审批程序，对于一些“国外有药，国内无药”的罕见病治疗药品，希望进一步加大引进力度，并适当降低关税税率。对此，国家药监局答复称，近年来，国家药监局高度重视罕见病治疗药物，通过健全罕见病用药审评审批体系、加快企业研发指导、提高罕见病临床可及，全力保障罕见病患者健康权益。

中国加快冠病临床诊疗急需药品审批

中国加快冠病临床诊疗急需药品审批为应对本轮疫情，中国国家药品监督管理局启动应急审批程序，加快对冠病临床诊疗急需药品的审评审批。据香港中通社报道，中国国家药监局副局长黄果在星期二（12月20日）召开的涉疫药品和医疗用品稳价格保质量专题新闻发布会上说，为了给疫情防控提供更多更好的“武器”，药监局依法依规启动应急审批程序，加快冠病临床诊疗急需药品的审评审批。黄果说，药监局还与卫生健康、中医药管理等部门联合印发通知，要求各省级药品监管部门对儿童用医疗机构配制制剂的调剂使用申请实施快速审批，要求原则上应当在三个工作日内完成审批。他指出，对一些管用、好用的医院制剂进行调剂，可以更快地在更大范围内服务患者。黄果介绍，目前药监局已附条件批准冠病疫苗五个，另有八个疫苗经有关部门论证同意后，纳入紧急使用；批准治疗药物11个、各类检测试剂128个。他提出，对于已经上市但需要扩大供给的产品，各级药品监管部门将采取靠前服务，加快药品上市后变更审批程序，允许企业采取委托生产等多种办法，快速增产扩能。药品方面，黄果介绍称，据统计目前中国已经上市的退热、止咳、抗菌、抗病毒等四类药品共有194种，涉及批准文号9000多个。其中，针对解热镇痛类常用药物如布洛芬、对乙醯氨基酚的生产情况，他指出，根据2021年企业年度报告数据，布洛芬的有效文号共446个，其中2021年在产104个；对乙醯氨基酚的有效文号共986个，其中2021年在产111个。黄果还说，目前这两个品种的在产制剂企业都在逐步释放产能。同时，中国布洛芬和对乙醯氨基酚的原料药产能比较充足，能够满足国内制剂生产需求。发布：2022年12月21日5:30PM

中国发改委：提高重大烈性传染病应对能力

中国发改委：提高重大烈性传染病应对能力中国国家发展改革委印发通知，提出要推动医疗健康产业发展，加快疫苗研发升级，提高重大烈性传染病应对能力。根据中国发改委网站今天（10日）消息，发改委发布关于印发《“十四五”生物经济发展规划》的通知，通知提出，推动医疗健康产业发展，助力疾病早期预防，加快疫苗研发生产技术迭代升级，开发多联多价疫苗，发展新型基因工程疫苗、治疗性疫苗，提高重大烈性传染病应对能力。文件明确，要推动基因检测、生物遗传等先进技术与疾病预防深度融合，开展遗传病、出生缺陷、肿瘤、心血管疾病、代谢疾病等重大疾病早期筛查，为个体化治疗提供精准解决方案和决策支持。文件还提出，提升疾病诊断能力。推动生物技术与精密机械、新型材料、增材制造等前沿技术融合创新，大力开发分子诊断、化学发光免疫诊断、即时即地检验等先进诊断技术和产品，发展高端医学影像等诊断装备，促进装备向智能化、小型化、快速化、精准化、集成化发展；强化中医疗效判定与机制研究，推动中医药理论的传承创新。此外，文件提出提高临床医疗水平。发展微流控芯片、细胞制备自动化等先进技术，推动抗体药物、重组蛋白、多肽、细胞和基因治疗产品等生物药发展，鼓励推进慢性病、肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病和罕见病的原创药物研发；推广中西医结合，集成推广生物防治、绿色防控技术和模式，协同规范抗菌药物使用。发布：2022年5月10日10:27PM

今年我国已有 21 个儿童用药获批上市

今年我国已有21个儿童用药获批上市从国家药监局获悉，近年来，国家药监局积极鼓励儿童用药研发创新，儿童用药上市数量明显提升，进一步满足儿童患者临床急需。2024年1—5月，已有21个儿童用药获批上市，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童危急重症等领域。其中，以儿童用药理由纳入优先审评审批程序得以加快上市的品种7个，罕见病用药7个。2019年至今，共有271个儿童用药获批上市。（央视新闻）

国务院：加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批

国务院：加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》，任务提到，推动国家基本药物目录与国家医保药品目录、药品集采、仿制药质量与疗效一致性评价协同衔接，适时优化调整国家基本药物目录。研究制定关于建立基层医疗卫生机构药品联动管理机制的政策文件。加大创新药临床综合评价力度，促进新药加快合理应用。制定关于全链条支持创新药发展的指导性文件。加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批。制定发布第五批鼓励研发申报儿童药品清单和第四批鼓励仿制药品目录。健全中药审评证据体系，加快古代经典名方中药复方制剂审评审批，促进医疗机构中药制剂向新药转化。支持符合要求的医疗机构制剂在国家区域医疗中心输出医院和项目医院间调剂使用。