更快、更安全：西奈山发现一种治疗骨髓移植副作用的新方法

更快、更安全：西奈山发现一种治疗骨髓移植副作用的新方法骨髓移植，也被称为干细胞移植，是一种医疗程序，患者受损或患病的骨髓被捐赠者的健康细胞所取代。该手术用于治疗与血液相关的癌症，如白血病和淋巴瘤，以及其他疾病，如镰状细胞性贫血和地中海贫血。该试验包括青少年和成年人，并发现一种抑制移植物抗宿主疾病（GvHD）患者免疫系统的药物比目前的类固醇标准治疗方法更安全。移植物抗宿主病是接受捐赠者骨髓移植以治疗血癌的患者所经历的一种副作用。该研究使用西奈山创建的一种血液测试来确定那些将从新疗法中获益最多的GvHD患者。Tisch癌症研究所医学（血液学和医学肿瘤学）助理教授AaronEtra博士说："众所周知，类固醇会给需要治疗GvHD的骨髓移植者带来许多并发症，如严重感染、骨骼和肌肉损伤、睡眠不佳和生活质量差。""无类固醇的抗排泄物治疗将是改善移植结果的重要进展，但它不可能是所有患者的最佳选择。"Tisch癌症研究所医学（血液学和肿瘤内科）教授、本研究的共同第一作者JohnLevine博士补充说："能够使用GvHD生物标志物进行个性化治疗强度是这项试验成功的关键。"西奈山医学院学生AlexandraCapellini是共同第一作者。当来自捐赠者的细胞攻击接受者的健康器官时，就会发生移植物抗宿主疾病。它导致某些组织蛋白释放到血液中；这些蛋白可以作为生物标志物来量化组织损伤的严重程度。这些生物标志物水平低的病人往往对治疗反应良好，但在此之前没有办法识别他们。西奈山的一个研究实验室能够在30小时内对从患者那里获得的血样中的GvHD生物标志物进行量化，这使得在需要迅速开始治疗的患者中研究这种治疗方法是可行的。试验的结果与接受类固醇治疗的匹配对照组患者进行了比较。这项研究发现，短疗程的伊塔替尼（一种能够抑制免疫系统的JAK1抑制剂）产生了非常高的反应率，比用类固醇治疗的速度更快，伊塔西尼的反应与类固醇一样持久，长期结果也同样良好。伊塔西尼和类固醇对86%的病人都有效。伊塔西尼的一年生存率为88%，而类固醇的生存率为80%。接受伊塔西尼治疗的患者的严重感染也明显较少，这可能是大幅减少接触系统性类固醇的结果。"这是第一次有人能够使用实时GvHD生物标志物来识别低风险患者，"Tisch癌症研究所医学（血液学和肿瘤内科）教授JamesLFerrara博士说，他也是这项研究的共同第一作者。"西奈山开发了这种生物标志物方法，这使我们能够为患者和他们的生活质量提出这个新的和有意义的发现。"...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1340393.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1340393.htm

厉害了！阿布扎比见证了该国首例成功的供体骨髓移植

厉害了！阿布扎比见证了该国首例成功的供体骨髓移植首例捐赠者骨髓移植手术，一名来自乌干达的5岁女孩接受了由其10岁姐姐捐赠的骨髓移植手术。该手术是在Burjeel医疗城进行的，医院在一份声明中说，病人对治疗反应良好，在住院五周后将会出院。镰刀型细胞疾病：在接受治疗之前，这名五岁的患者曾经因为疾病引起的并发症而经常入院治疗。镰状细胞病是一种遗传性疾病，导致红细胞中的血红蛋白出现异常，使其变成镰状，并导致一系列并发症，包括贫血、手脚肿胀、频繁疼痛、急性胸部综合症，有时甚至中风。对于这种危及生命的疾病，唯一的治愈方案是骨髓移植。爆料投稿无聊就找：迪拜华人必备纸飞机大事件频道：【】【】

实验室培养的骨髓可能开启为个体定制的血癌治疗方法

实验室培养的骨髓可能开启为个体定制的血癌治疗方法通过使用干细胞作为起点，科学家们已经成功地生产出了一系列令人印象深刻的人类身体部位的实验室生长版本。迄今为止，名单中包括大脑、血管和肺部，并且正在迅速增长。这些小型化模型可作为下一代研究工具，用于研究疾病和开发药物，以改善患者的治疗效果。牛津大学和伯明翰大学的科学家们现在宣称在这一领域取得了另一个第一。该团队利用人类干细胞，并在一个特制的三维支架中生长，旨在促使它们成熟为活人骨髓中的关键细胞类型。该研究的第一作者AbdullahKhan博士说："值得注意的是，我们发现他们的骨髓器官中的细胞不仅在活性和功能方面与真正的骨髓细胞相似，而且在它们的结构关系方面也很相似--细胞类型在器官中'自我组织'和排列，就像它们在人体骨髓中一样。"这些研究成果被描述为第一个包括人类骨髓所有关键成分的骨髓器官，由于骨髓是循环血细胞的生产车间，该器官已经提供了宝贵的见解。例如，科学家们能够使用器官模型来研究骨髓中的细胞如何促进这些血细胞的生成。此外，他们还能够研究这一过程是如何被骨髓纤维化，或瘢痕组织的堆积所阻碍的。Khan说："制定一个协议，使我们能够可重复地和大规模地培养有机体是一个挑战，特别是我们在大流行期间在伯明翰和牛津的实验室之间工作，然而，我们对结果感到兴奋，因为我们现在有了一个平台，可以用来在个性化医疗的基础上测试药物。"这些有机体可以为血癌的发展提供重要的新见解。科学家们能够利用它们在实验室中保持血癌患者的癌细胞存活，这在历史上是一个挑战。这提出了开发为特定患者设计的定制治疗方法的前景，使用他们自己的癌细胞作为起点。高级研究作者BethanPsaila教授说："为了正确理解血癌的发展方式和原因，我们需要使用与真正的人类骨髓工作方式非常相似的实验系统，而我们之前并没有真正拥有这种系统。现在有了这个了不起的系统真的很令人兴奋，因为最终我们能够直接使用病人的细胞来研究癌症，而不是依靠动物模型或其他更简单的系统，这些系统不能正确地告诉我们癌症在实际病人的骨髓中是如何发展的。"该研究发表在《癌症发现》杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1333079.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1333079.htm

经常被忽视的干细胞蕴藏着治疗血液病的神奇力量

经常被忽视的干细胞蕴藏着治疗血液病的神奇力量卡塔赫纳科技大学的研究人员增强了CD34阴性造血干细胞的功能，使其成为治疗血液相关疾病的一种有希望的选择。通过提高其骨髓归巢能力，这些细胞已显示出优于现有治疗方法的潜力，这表明干细胞移植的效率和效果有了突破性进展。资料来源：2024KAUST;HenoHwang在干细胞移植（也称为骨髓移植）中，骨髓功能失常的患者会被注入一组新的健康造血干细胞，即造血干细胞（HSCs）。这些细胞历来通过一种名为CD34的蛋白质的存在来识别。表达这种表面标记的造血干细胞因其在骨髓中的归巢和定居能力而备受赞誉。然而，人们对CD34阳性造血干细胞的重视却无意中忽略了CD34阴性造血干细胞--这些细胞大多存在于脐带血中，虽然它们在血液中的迁移能力有限，但由于其发育状态更为原始，因此被认为具有更强的再生能力。CD34阴性造血干细胞尚未开发的潜力梅尔扎班实验室的博士后阿斯玛-阿穆迪（AsmaAl-Amoodi）说："CD34阴性造血干细胞在移植中的应用还有很大的潜力有待挖掘。"她和同事们一起着手提高这些造血干细胞的治疗价值。研究人员首先描述了脐带血中不同造血干细胞群的特征，并注意到CD34阴性细胞特别缺乏sialylLewisX，这是CD34阳性造血干细胞表达的一种糖分子，有助于引导细胞进入骨髓。为了解决这一缺陷，研究人员在实验室中用酶处理CD34阴性细胞，以促进这种糖的产生。细胞随后获得了新发现的归巢能力。移植到小鼠体内后，经过改良的CD34阴性细胞很快就进入了骨髓，并在数月内不断输出新的健康血液和免疫细胞。造血干细胞还显示出参与粘附机制的基因活性升高，而粘附机制可促进骨髓环境中的相互作用和移植。这一发现提供了令人信服的证据，证明CD34阴性造血干细胞"作为一种治疗选择可能比目前临床使用的方法更有效"，详细介绍这些发现的学术论文的第一作者阿尔-阿穆迪（Al-Amoodi）说："鉴于CD34阴性细胞能有效地与骨髓龛整合，使用它们可以延长移植受者的细胞再生时间。""此外，在移植过程中同时使用CD34阳性和CD34阴性造血干细胞有可能提高效率和成本效益，扩大脐带血的治疗效果，因为这将使潜在的干细胞含量增加一倍，"她说。编译自/scitechdaily...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1423922.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1423922.htm

利用脐带血干细胞治愈艾滋病毒的新方法取得了持久的成功

利用脐带血干细胞治愈艾滋病毒的新方法取得了持久的成功HIV（人类免疫缺陷病毒）是一种攻击免疫系统的病毒，免疫系统是人体对感染和疾病的自然防御。HIV可以通过某些体液传播，如血液、精液、阴道分泌物和母乳。如果不加以治疗，HIV会导致艾滋病（获得性免疫缺陷综合症），这是一种免疫系统严重受损的情况，无法抵御感染和疾病。利用脐带血的干细胞，而不是像以前的案例中那样利用兼容的成人捐赠者，扩大了所有种族背景的人通过干细胞移植治愈艾滋病毒的可能性。完整的研究结果最近发表在《细胞》杂志上。2022年2月，在第29届逆转录病毒和机会性感染年度会议上，提出了关于该案例研究的初步信息。加州大学洛杉矶分校的伊冯-布赖森说："艾滋病毒的流行是种族多样化的，对于有色人种或不同种族的人来说，找到足够匹配的非亲属成人捐赠者是极其罕见的，"使用脐带血细胞扩大了不同血统的艾滋病毒感染者和因其他疾病需要移植的人获得治疗的机会。"他与约翰霍普金斯大学医学院的儿科医生和传染病专家德博拉-佩绍德共同领导这项研究。世界上有近3800万艾滋病毒感染者，抗病毒鸡尾酒疗法虽然有效，但必须终身服用。2009年，"柏林病人"是第一个被治愈的艾滋病毒感染者，此后，另外两名男子--"伦敦病人"和"杜塞尔多夫病人"也已经摆脱了病毒。所有这三人都接受了干细胞移植，作为他们癌症治疗的一部分。在所有案例中，捐赠的细胞都来自携带两个CCR5-delta32突变副本的兼容或"匹配"的成年人，这种自然突变通过阻止病毒进入和感染细胞而赋予对艾滋病毒的抵抗力。只有大约1%的白人是CCR5-delta32突变的同源者，在其他人群中甚至更为罕见。这种稀有性限制了将携带有益突变的干细胞移植给有色人种患者的可能性，因为干细胞移植通常需要捐赠者和接受者之间的高度匹配。由于知道几乎不可能为这名纽约患者找到具有这种突变的成人捐赠者，该团队转而从储存的脐带血中移植携带CCR5-delta32/32的干细胞，试图同时治愈她的癌症和艾滋病。该患者于2017年在威尔康奈尔医学院接受了移植，这要感谢徐京梅博士和KoenvanBesien博士领导的移植专家团队。她的病例是美国国立卫生研究院赞助的国际母体青少年艾滋病临床试验（IMPAACT）网络的一部分，并由成人艾滋病临床试验网络（ACTG）共同认可。脐带血细胞与患者的一位亲属的干细胞一起输注，以增加手术的成功机会。Besien说："对于脐带血，你可能没有那么多的细胞，而且它们在被输注后需要更长的时间来填充身体。使用来自患者匹配亲属的干细胞和来自脐带血的细胞的混合物，给了脐带血细胞一个启动的机会。"移植成功地使患者的艾滋病毒和白血病都得到缓解，这种缓解现在已经持续了四年多。移植后37个月，病人能够停止服用HIV抗病毒药物。继续监测她的医生说，自从停止抗病毒治疗以来，她现在已经有超过30个月的时间是HIV阴性了（在撰写该研究报告时，只有18个月）。佩尔索德说："使用CCR5-delta32/32细胞的干细胞移植为艾滋病毒感染者和血癌患者提供了二合一的治愈方法。然而，由于手术的侵入性，干细胞移植（包括有突变的和没有突变的）只被考虑用于因其他原因需要移植的人，而不是孤立地治愈艾滋病毒；在病人进行干细胞移植之前，他们需要接受化疗或放疗以破坏他们现有的免疫系统。这项研究指出了拥有CCR5-delta32/32细胞作为HIV患者干细胞移植的一部分的真正重要作用，因为到目前为止，所有的成功治愈都是用这种突变的细胞群，而移植没有这种突变的新干细胞的研究都未能治愈HIV，如果要对HIV感染者进行移植作为癌症治疗，首要任务应该是寻找CCR5-delta32/32的细胞，因为这样就有可能对他们的癌症和HIV都达到缓解。"作者强调，需要更多的努力来筛选干细胞捐赠者和捐赠的CCR5-delta32突变。Besien说："通过我们的方案，我们确定了300个具有这种突变的脐带血单位，这样，如果明天有艾滋病毒感染者需要移植，他们就可以得到。但是，需要持续地做一些事情来搜索这些突变，并且需要社区和政府的支持。"...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1357241.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1357241.htm

全球首位女性艾滋病“治愈者”出现 治疗方法公布

全球首位女性艾滋病“治愈者”出现治疗方法公布据报道，此前已有4名男性艾滋病患者“柏林病人”、“伦敦病人”、“希望之城病人”、“杜塞尔多夫病人”，通过CCR5Δ32/Δ32干细胞移植得到治愈。而此次文章报告的病例，为首个被治愈的有色人种女性，也是一名自称是混血儿的患有白血病和HIV的中年妇女。这位64岁的女性患者在被诊断患上急性髓性白血病时，她已经接受了4年的抗逆转录病毒（ART）治疗以控制体内的HIV。虽然治疗的效果不错，但仍能检测到HIV病毒。随后，她在2017年接受了脐带血干细胞移植疗法以治疗白血病。脐带血中含有一种CCR5的基因突变可以阻止HIV病毒进入细胞。已知只有一小部分人（大多数是北欧后裔）具有CCR5的基因突变，这使他们对HIV具有天然的抵抗力。脐带血干细胞移植使她的病情得到了缓解，体内已检测不到HIV。在移植后37个月，她停止了抗病毒ART药物治疗，在彻底停止治疗后的14个月内仍没有检测出感染HIV的迹象。到目前研究持续随访4.8年，患者无病毒反弹，病毒载量持续检测不到。该研究结果说明CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植是这个患者HIV治愈的关键原因。随着第5例HIV治愈病例于2023年2月被报道，科学家们认为，干细胞移植后的艾滋病长期缓解病例表明，应当考虑加大CCR5Δ32/Δ32干细胞移植研究，以实现缓解和治愈这种需要造血干细胞移植治疗其他疾病的HIV感染者。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1350081.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1350081.htm