基因药物赛道趋热 2023 年全球临床试验注册超 70 个

基因药物赛道趋热2023年全球临床试验注册超70个沙利文发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》（下称《蓝皮书》）预测，基于我国庞大的慢性病、肿瘤患者人群，作为创新疗法的基因药物可以通过对致病基因进行干预，恢复其正常表达水平，有望实现“一次治疗，终身治愈”。《蓝皮书》称，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。ClinicalTrials临床试验数据库的检索结果显示，2018年起，基因药物赛道热度提升，每年有超40个临床试验注册，并于2023年超过70个。

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。(科技日报)

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验

新疗法让患者体内长出迷你肝脏：即将展开临床试验一种新实验性治疗方法可以帮助治疗终末期肝病--通过在患者身体的其他地方生长出微小的新肝脏。该技术由细胞治疗公司LyGenesis首创，它将在未来几周展开人体临床试验。肝脏具有强大的再生能力，能从它在努力清除身体毒素时遭受的持续损害中自我修复。但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病，其最终阶段可能需要进行肝脏移植。不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法，这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏，而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里，它们会繁殖并成长为正常的迷你版本，这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示，该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。而现在，LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始，12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。试验参与者将被分成三组，每组四人，接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为，患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏，这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏，这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗，而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取，每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。该团队希望在两年内完成试验，如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1310361.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1310361.htm

因出现多人死亡 日本一项肺癌临床试验叫停

因出现多人死亡日本一项肺癌临床试验叫停日本国立癌症研究中心等机构星期五（4月28日）说，一项肺癌免疫疗法临床试验已经被叫停，原因是在这项试验过程中出现十余名患者死亡的情况，并且有关方面目前无法确认患者死亡与试验中所用疗法是否存在关联。新华社引述国立癌症研究中心等机构当日联合发布的新闻公报，这一临床试验于2021年4月开始在日本全国59处设施进行，试验对象是晚期或复发的非小细胞肺癌患者。试验共有近300名患者参加，其中半数接受化疗和两种免疫检查点抑制剂的联合疗法，这部分患者中前后共有11人死亡，死亡率7.4%，高于预期的5%。公报说，造成患者死亡的原因有心肌炎、败血症、细胞因子风暴等。有关方面无法排除患者死亡与试验中所用疗法存在关联的可能性，因此已于今年3月底中止了这项3期临床试验。目前出现这一情况的原因还在调查中。据介绍，这一部分患者治疗中使用了纳武利尤单抗和伊匹单抗这两种免疫检查点抑制剂。公报指出，另外半数对照组患者采取化疗和派姆单抗的联合疗法，死亡率没有高于预期。

长春高新：金纳单抗目前用于痛风的相关临床试验数据良好

长春高新：金纳单抗目前用于痛风的相关临床试验数据良好长春高新在机构调研时表示，新产品研发方面，子公司金赛药业有包括亮丙瑞林（用于儿童中枢性性早熟）、长效促卵泡素（用于辅助生殖中与GnRH拮抗剂联合应用，促进女性多卵泡发）、金妥昔单抗（用于非小细胞肺癌）、金纳单抗（用于急性痛风性关节炎）等在研产品的多个适应症在III期临床阶段，同时多项产品处于临床前、I期临床、II期临床阶段。金纳单抗目前用于痛风的相关临床试验数据良好，公司后续将探讨申请突破性疗法的可能性。

复星医药：GCK-01 细胞注射液、XS-02 胶囊临床试验获批准

复星医药：GCK-01细胞注射液、XS-02胶囊临床试验获批准控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司于近日收到国家药品监督管理局关于同意GCK-01细胞注射液用于治疗复发或化疗耐药的滤泡性淋巴瘤的临床试验批准。精缮科技拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区，下同）开展该新药I期临床试验。该新药为集团自主研发的细胞治疗药物，属于1类创新型治疗用生物制品，拟与抗体联用治疗多种血液瘤和实体瘤。