科学家将开始进行新临床试验 将使患者体内长出微小肝脏

科学家将开始进行新临床试验将使患者体内长出微小肝脏科学家们很快将开始一项新的肝病治疗的临床试验。这种实验性治疗方法将有望帮助治疗终末期肝病并减少肝脏移植。为此，它将利用肝脏的自然再生能力，在患者体内生长出一个全新的肝脏。它也不会仅仅依靠一个新的肝脏。相反，患者将在体内生长出多个小肝脏。这个过程已经在小鼠、猪和狗身上取得了成功，它包括将健康的肝脏细胞注射到患者的淋巴结中。然后这些细胞在患者体内繁殖，成长为较大器官的微小功能版本。这是一种耐人寻味的肝病治疗方法，到目前为止，它已经改善了接受治疗的动物的肝功能。临床试验的重点是利用患者体内的淋巴结创建生物反应器，使新肝脏生长。这不仅会给处理肝脏疾病的人更多的选择，而且也会减轻已经超负荷的移植系统的压力。NewAtlas报道，参与者将被分为三个主要组别。然后这些小组将接受不同的剂量，包括5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。现在的信念是，每5千万个细胞将使病人长出一个微小肝脏。因此，获得最高剂量的参与者有可能在体内生长出多达五个微小肝脏。如果成功的话，这将是一种改变终末期肝病“游戏规则”的治疗方法。不过，在细胞注射的基础上，LyGenesis还需要向患者提供免疫抑制药物。这将防止他们的身体对新细胞产生不良反应并攻击它们。LyGenesis还宣布它正在与另一家名为iTolerance的公司合作，以消除对免疫抑制药物的需求。不过，目前还不清楚这项研究究竟何时能让他们做到这一点。在此之前，新肝病治疗的临床试验参与者将需要接受抑制药物。从这里开始，只是等待观察肝脏如何生长，或者它们是否在人体内生长的问题。同样，如果这项试验被证明是成功的，它将为如何治疗肝病打开新的大门。该试验很快就开始了，希望能在两年内完成。PC版：https://www.cnbeta.com/articles/soft/1311529.htm手机版：https://m.cnbeta.com/view/1311529.htm

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力

干细胞在临床试验中使眼部受伤患者恢复视力一项新的临床试验测试了一种实验性的新疗法可以帮助这些患者。这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植，包括从患者的另一只眼睛中提取干细胞，然后在实验室中将其培养成薄片。几周后，这种新的CALEC移植物就可以移植到受损的眼睛中，它不仅能帮助改善患者的视力，还能促进新细胞的生长，有可能使他们适合以后的常规角膜移植。在参加第一阶段研究的五名患者中，有两名患者的视力得到了显著改善，无需进一步干预。他们的视力都提高到了20/30，其中一人的视力从20/40提高到了20/30，另一人以前只能看到手部的大范围运动。另外两名参与者符合角膜移植的条件。遗憾的是，第五位参与者因干细胞在实验室中无法充分扩增，而无法接受CALEC移植。这些结果对其他患者来说很有希望，他们现在可能有新的选择来恢复因受伤而失去的视力。下一阶段的试验已经开始，有15名患者接受了CALEC移植，目前正在接受18个月的跟踪。"我们的早期研究结果表明，CALEC可能会给那些因角膜重大损伤而导致视力丧失和疼痛无法治疗的患者带来希望，"该研究的主要作者和首席研究员、医学博士UlaJurkunas说。"角膜病专家一直受制于缺乏安全性高的治疗方案，无法帮助因化学烧伤和损伤而无法接受人工角膜移植的患者。我们希望通过进一步研究，CALEC有朝一日能够填补这一急需的治疗空白。"这项研究发表在《科学进展》（ScienceAdvances）杂志上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1378651.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1378651.htm

“平民价” 癌症 TIL 疗法进入临床试验

“平民价”癌症TIL疗法进入临床试验近日，君赛生物公司研发的基因修饰TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法Ⅰ期临床试验在复旦大学附属肿瘤医院启动，患有宫颈癌、已发生双肺转移的首例受试者签署了知情同意书。根据TIL疗法流程，参加临床试验的癌症患者将接受微创手术，获取体内肿瘤组织。君赛生物技术人员将从肿瘤组织里分离出肿瘤浸润淋巴细胞，进行体外培养、扩增、基因修饰等预处理，再把改造后的细胞“军队”回输到患者体内，让它们杀灭肿瘤。据悉，在我国上市的CAR-T细胞疗法售价高达100万元左右。君赛生物研发的TIL疗法有一个技术突破——不需要以病毒为载体进行基因修饰，从而大幅降低了细胞制备成本，增加了肿瘤细胞疗法的可及性。（解放日报）

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。(科技日报)

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段

延缓2型糖尿病病情的门诊手术将进入临床试验阶段在疾病的早期阶段，许多患者可以通过改变生活方式和饮食习惯，或口服药物来控制它，但最终它往往发展到需要定期注射胰岛素的阶段。然而，新的治疗方法旨在防止或延缓向注射的发展。该手术针对十二指肠，即刚过胃的小肠的第一部分。这个器官在消化方面起着关键作用，包括调节胰岛素和血糖水平。在2型糖尿病患者中，十二指肠内的细胞已经受损，该试验的假设是，去除这些细胞有助于健康的细胞重新生长，改善血糖水平的调节。临床试验中的患者将接受内窥镜检查，将一个设备插入十二指肠，通过一系列电脉冲去除这些功能失调的细胞。手术本身只是微创的--它需要大约一个小时，在全麻下进行，病人在当天就可以出院。早期结果似乎令人鼓舞。最近几个月接受该手术的患者已经看到他们的血糖水平下降。如果成功继续下去，我们可能在几年内有一种新的糖尿病治疗方法。目前，洛杉矶地区的临床试验正在招募新的参与者。符合条件的患者需要在22至65岁之间，在过去3至10年中被诊断为2型糖尿病，并且病情没有进展到需要注射胰岛素的程度。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1350613.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1350613.htm

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力

CRISPR使失明患者在临床试验中恢复部分视力LeberCongenitalAmaurosis（LCA）是一种罕见的疾病，大约每40000名新生儿中就有一人患病。患者的基因突变会导致视力严重下降，约三分之一的患者会完全失明。目前，美国食品和药物管理局尚未批准任何治疗方案。但这种情况可能即将改变。BRILLIANCE试验一直在研究使用CRISPR技术编辑14名患者的CEP290基因，这是导致LCA的罪魁祸首之一。基因编辑疗法直接作用于视网膜后面的感光细胞，这是CRISPR首次直接在人体中发挥作用。现在，研究小组详细介绍了2020年至2023年试验头三年的结果。每位患者都在一只眼睛上接受了治疗，然后接受四种不同结果的监测：识别图表上的物体和字母；在全视野测试中看到彩色光点的能力；在有实物和不同光照度的迷宫中的导航能力；以及他们自己报告的生活质量变化体验。在14名参与者中，有11人（79%）在这四项成果中至少有一项得到了改善，有6人（43%）在两项或更多成果中得到了改善。六名参与者还表示，由于视力得到改善，他们的生活质量也得到了提高，而四名参与者（29%）在眼图测试中显示出了有临床意义的改善。这项研究的通讯作者马克-彭内西（MarkPennesi）说："对医生来说，没有什么比听到病人描述他们的视力在接受治疗后得到改善更有成就感的了。我们的一位试验参与者分享了几个例子，包括放错手机后能找到手机，看到咖啡机的小灯就知道咖啡机在工作。虽然这些任务对于视力正常的人来说可能微不足道，但对于视力低下的人来说，这种改善会对他们的生活质量产生巨大影响。"没有观察到严重的不良反应，轻度到中度的不良反应都已消除。这项研究表明，CRISPR不仅可以有效、安全地治疗LCA，还可能治疗其他形式的失明或遗传疾病。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上。...PC版：https://www.cnbeta.com.tw/articles/soft/1430709.htm手机版：https://m.cnbeta.com.tw/view/1430709.htm